诺华Zolgensma在症状前和有症状SMA儿童中显示强劲疗效

诺华近日公布了新数据，加强了Zolgensma作为一款重要的一次性疗法和唯一基因疗法对脊髓性肌萎缩症（SMA）的变革性益处。来自已完成的3期SPR1NT临床试验双拷贝队列的新数据，显示了接受治疗的症状前SMA儿童在没有任何呼吸或营养支持的情况下达到了年龄相适应的里程碑发育，并且没有出现严重的治疗相关不良事件。来自已完成的3期STR1VE-EU试验的数据表明，接受Zolgensma治疗后患者运动功能迅速改善，大多数患者达到了1型SMA疾病自然史中未观察到的运动里程碑。安全性与先前报告的数据一致。